Francia: reportan éxito en terapia contra adrenoleucodistrofia
París, 7 nov.- Médicos galos tuvieron éxito en una terapia génica aplicada en dos niños españoles afectados por una enfermedad cerebral mortal, la adrenoleucodistrofia (ADL), informa hoy un comunicado de la Asociación Francesa contra las Miopatías (AFM).
Más de dos años después del principio del tratamiento, la progresión de la dolencia fue detenida, y no se observó ningún efecto secundario hasta el momento, señala el texto.
Los resultados obtenidos por el profesor Patrick Aubourg del hospital Saint-Vincent de Paul y la doctora Nathalie Cartier del Instituto Nacional de la Salud y de la Investigación Médica (INSERM), son explicados hoy en la revista Science.
El nuevo enfoque consiste en utilizar las propias células de la médula ósea del paciente con un vector de terapia génico derivado del virus VIH modificado e inactivado.
La técnica tiene la ventaja de no tener que recurrir a un donante, lo cual evita el rechazo.
Este logro aviva las esperanzas puestas en la utilización de vectores de terapia génica derivados del Virus de Inmunodeficiencia Humana VIH (lentivirus) para una aplicación terapéutica en el hombre.
El ALD es una enfermedad genética rara del grupo de las leucodistrofias.
En su forma más grave y frecuente implica una destrucción de la mielina del cerebro. (PL)
