Nueva forma de editar el ADN podría corregir enfermedades genéticas

Washington, 23 oct.- Científicos desarrollaron una nueva técnica para editar el genoma Crispr, la cual tiene el potencial de corregir hasta el 89 por ciento de las variaciones genéticas conocidas que causan enfermedades, publica la revista Nature.

 

Denominado ‘prime editing’, el proceder combina dos de las proteínas más importantes de la biología molecular, Crispr-Cas9 y una transcriptasa inversa, así como un nuevo ARN (ácido ribonucleico) para realizar inserciones, eliminaciones y todos los posibles cambios de una sola letra en el ADN (ácido desoxirribonucleico) de las células humanas.

Los creadores de esta técnica, del Instituto Broad del MIT y Harvard en Estados Unidos, aseguran que es capaz de editar directamente células humanas de una manera ‘precisa, eficiente y altamente versátil’.

Los expertos demostraron la capacidad del ‘prime editing’ para corregir con precisión las variantes genéticas que causan la anemia de células falciformes, también denominada anemia drepanocítica.

También consiguieron una variedad de tipos de edición exitosos en células humanas y neuronas primarias de ratones, incluyendo las 12 maneras posibles de reemplazar una letra de ADN por otra.

Los científicos lograron, además, inserciones de nuevos segmentos de ADN de hasta 44 letras de ADN de largo, eliminaciones precisas de hasta 80 letras de ADN, y modificaciones que combinan estos diferentes tipos de ediciones.

Igualmente podemos ahora eliminar las cuatro bases de ADN adicionales que causan la enfermedad de Tay-Sachs, sin cortarlo por completo ni necesitar plantillas, dijeron.

El equipo de investigación tiene la intención de continuar optimizando esta nueva técnica, incluyendo la maximización de su eficiencia en muchos tipos de células diferentes.

Pretenden realizar investigaciones más a fondo sobre los efectos potenciales del ‘prime editing’ en las células, realizar pruebas adicionales en modelos celulares y animales de la enfermedad, y explorar los mecanismos en animales para facilitar una posible aplicación terapéutica en humanos. (Prensa Latina)